Στο στάδιο των κλινικών ερευνών νέα θεραπεία για τη λευχαιμία

lefkaemia ap.jpg

Το φάρμακο STC-15 χορηγήθηκε στον πρώτο ασθενή τον Νοέμβριο – Τουλάχιστον 40-60 ασθενείς με συμπαγείς όγκους πρόκειται να εγγραφούν στη δοκιμή – Αναμένεται να επεκταθεί και σε παιδιά

Στην τελική ευθεία για την ολοκλήρωσή της έχει εισέλθει η έρευνα για μία νέα θεραπεία κατά της λευχαιμίας, επικεφαλής της οποίας είναι ο Έλληνας καθηγητής του Κέιμπριτζ, Δρ. Κωνσταντίνος Τζελέπης.

Η έρευνα εισήλθε στο στάδιο των κλινικών ερευνών σε Ηνωμένο Βασίλειο και Ηνωμένες Πολιτείες της Αμερικής, με τα πρώτα αποτελέσματα να χαρακτηρίζονται εντυπωσιακά.

Σύμφωνα με την ανακοίνωση της Leukaemia UK, ελπίζεται ότι οι δοκιμές θα έχουν ολοκληρωθεί με επιτυχία σε ασθενείς εντός του 2023, ώστε να προχωρήσουν στα επόμενα βήματα.

Η έρευνα του Δρ. Κωνσταντίνου Τζελέπη οδήγησε στην ανάπτυξη μιας νέας κατηγορίας αντικαρκινικών φαρμάκων με δυνατότητα θεραπείας της λευχαιμίας, αλλά και άλλων επιθετικών μορφών καρκίνου.

«Αυτή είναι η αρχή μιας νέας εποχής για τη θεραπεία του καρκίνου», δήλωσε ο Δρ Κωνσταντίνος Τζελέπης, ο οποίος, μαζί με τους συνεργάτες του εστίασε στην αντιμετώπιση της ανίατης -μέχρι στιγμής- ασθένειας, πριν από αρκετά χρόνια. Σε μια μελέτη που δημοσιεύθηκε 2017, μετά από συνεργασία μεταξύ του Ινστιτούτου Gurdon στο Πανεπιστήμιο του Κέιμπριτζ και του Ινστιτούτου Wellcome Sanger, έδειξε πώς ένα ένζυμο, το METTL3, παίζει βασικό ρόλο στην ανάπτυξη και διατήρηση της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας. Το ένζυμο υπερπαράγεται σε ορισμένους τύπους κυττάρων, οδηγώντας στη νόσο.

O Δρ. Κωνσταντίνος Τζελέπης

Το 2021, ο Δρ Κωνσταντίνος Τζελέπης, ο καθηγητής Κουζαρίδης και οι συνεργάτες του στο Wellcome Sanger Institute και στη STORM Therapeutics, εντόπισαν ένα πιθανό φάρμακο, το STM2457, που μπορεί να αναστείλει τη δράση του METTL3.

Αυτό το φάρμακο έχει αναπτυχθεί για τη θεραπεία της Οξείας Μυελογενούς Λευχαιμίας (ΟΜΛ) – ενός καρκίνου του αίματος στον οποίο ο μυελός των οστών παράγει μη φυσιολογικά λευκά αιμοσφαίρια. Η ΟΜΛ εξελίσσεται γρήγορα και επιθετικά, συνήθως απαιτεί άμεση θεραπεία και επηρεάζει τόσο τα παιδιά όσο και τους ενήλικες. Περίπου 3.100 άτομα διαγιγνώσκονται με την πάθηση κάθε χρόνο στο Ηνωμένο Βασίλειο, η πλειοψηφία των οποίων είναι άνω των 65 ετών.

«Αυτό είναι το αποτέλεσμα πολλών ετών έρευνας. Και σε αυτή τη μελέτη, εστιάζουμε ιδιαίτερα στην ανάπτυξη ενός φαρμάκου που αναστέλλει μια πρωτεΐνη που ονομάζεται METTL3. Το METTL3 είναι ένα ένζυμο που βρήκαμε ότι υπεραναπτύσσεται στα καρκινικά κύτταρα έναντι του φυσιολογικού.

Η METTL3 είναι μια πρωτεΐνη που όλοι έχουμε στο σώμα μας, στα περισσότερα κύτταρα του σώματός μας, αν όχι σε όλα τα κύτταρα. Αλλά σε ορισμένους από τους καρκίνους, συμπεριλαμβανομένης της ΟΜΛ, της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας, των καρκινικών κυττάρων, ειδικότερα των λευχαιμικών κυττάρων, έχουν στην πραγματικότητα υψηλότερα επίπεδα αυτής της πρωτεΐνης.

Και έτσι δίνουμε προτεραιότητα σε αυτόν τον στόχο σε σύγκριση με άλλους στόχους που έχουμε από την ίδια οικογένεια πρωτεϊνών. Και στην πραγματικότητα απέδωσε γιατί είδαμε ότι κάτω από ένα ορισμένο επίπεδο αποκλεισμού αυτής της πρωτεΐνης, αυτό είναι καταστροφικό για τα καρκινικά κύτταρα, ωστόσο, για τα φυσιολογικά κύτταρα και ειδικά για τα STEM κύτταρα, όπως δείχνουμε στην τρέχουσα μελέτη, η απώλεια αυτής της πρωτεΐνης ήταν ή η λειτουργία της πρωτεΐνης ήταν αναπόφευκτη», δήλωσε ο επικεφαλής της έρευνας.

Το επόμενο βήμα για αυτό το φάρμακο ήταν να εισέλθει σε κλινικές δοκιμές το 2022 με την πρώτη ομάδα ασθενών να είναι ενήλικες που έχουν διαγνωστεί με ΟΜΛ και δεν έχουν ανταποκριθεί στην τρέχουσα θεραπεία, δηλαδή στη χημειοθεραπεία. Εάν τα αποτελέσματα είναι τα αναμενόμενα, τότε αυτό θα επεκταθεί και στα παιδιά με ΟΜΛ.

Από αυτά τα σημαντικά αποτελέσματα του 2021, η STORM therapeutics ανακοίνωσε την έναρξη μιας κλινικής δοκιμής για μια νεότερη έκδοση αυτού του φαρμάκου – STC-15 – την πρώτη φορά που αυτός ο τύπος φαρμάκου εισέρχεται στην κλινική ανάπτυξη. Τον Νοέμβριο του 2022, ο πρώτος ασθενής έλαβε STC-15 ως μέρος της δοκιμής που βασίζεται στις ΗΠΑ. Περίπου 40-60 ασθενείς με συμπαγείς όγκους πρόκειται να εγγραφούν στη δοκιμή, η οποία θα επικεντρωθεί κυρίως στην ασφάλεια του φαρμάκου. Υπάρχουν σχέδια για την επέκταση των κλινικών δοκιμών για να συμπεριλάβουν ασθενείς με ΟΜΛ το 2023.

Η Fiona Hazell, Διευθύνων Σύμβουλος της Leukaemia UK δήλωσε:

«Είμαστε στην ευχάριστη θέση να είμαστε μέρος αυτής της πρωτοποριακής έρευνας. Όχι μόνο καθιέρωσε έναν νέο τρόπο εντοπισμού πιθανών στόχων φαρμάκων, αναπτύσσοντας στοχευμένες θεραπείες για την επιλογή και την καταστροφή καρκινικών κυττάρων, αλλά τελικά θα μπορούσε να κάνει πραγματική διαφορά στη ζωή των ασθενών με ΟΜΛ.

Περίπου 3.100 άτομα κάθε χρόνο διαγιγνώσκονται με ΟΜΛ στο Ηνωμένο Βασίλειο και οι θεραπείες δεν έχουν προχωρήσει τα τελευταία 30 χρόνια, επομένως αυτή η έρευνα φέρνει ελπίδα ότι οι ασθενείς που διαγιγνώσκονται με ΟΜΛ θα έχουν περισσότερες θεραπευτικές επιλογές στο μέλλον.

Χρηματοδοτούμε ερευνητές πρώιμης σταδιοδρομίας για αυτόν ακριβώς τον λόγο, έχουν νέες, συναρπαστικές ιδέες που μεταφράζουν την επιστημονική πρόοδο σε κλινική πράξη, δίνοντας στους ασθενείς ελπίδα και αναπτύσσοντας νέες θεραπείες για να σταματήσουν τη λευχαιμία να καταστρέφει ζωές».

Η έρευνα υποστηρίχθηκε από την Wellcome, Cancer Research UK, το Ευρωπαϊκό Συμβούλιο Έρευνας, το Kay Kendall Leukemia Fund και τη Leukaemia UK.

Πηγή: skai.gr

zenith